秋水仙碱可减少 PFAPA 综合征发作次数

PFAPA 综合征（Periodic Fever Aphthous-stomatitis Pharyngitis cervical-Adenitis Syndrome），即周期性发热、口疮性口炎、咽炎、颈淋巴结炎综合征，1986 年首次见于文献报道，1987 年 Marshall GS 提出以四大症状的首字母相连命名，故又称 Marshall 综合征，病因不明，以突发高热 (>39℃)，持续 3～6 天，间隔 3～8 周后再次出现，发热期间伴口疮性口腔炎、咽炎、颈部淋巴腺炎为主要临床表现。

以色列海法瑞本医学中心 Aviel 博士等进行了一项随机对照试验，对秋水仙碱减少 PFAPA 发作频率的有效性进行评估，其研究结果发表在近期 Semin Arthritis Rheum 上。

该研究是一项为期 6 个月的随机对照开放性试验，选取在以色列瑞本医学中心儿童风湿病门诊就诊的 PFAPA 患者为研究对象。该研究共纳入 18 名患儿，年龄在 4～11 岁之间，男女比例 11：7，随机分为对照组（组 I，10 名患儿）和干预组（组 II，8 名患儿）。

组 I 在无任何干预的情况下随访 6 个月，组 II 先随访 3 个月，随后根据标准治疗方案进行 3 个月的秋水仙碱治疗。在研究期间的 6 个月里，患者及其主治医师将患者所有的 PFAPA 发作记录在构造日志中。另外，18 名研究对象中，共有 17 名患儿进行了家族性地中海热基因突变 DNA 分析。

结果显示：前 3 个月里，两组 PFAPA 发作次数相近。而在后三个月里，组 II 在进行秋水仙碱治疗下，PFAPA 发作次数显著减少；相对地，组 I 前、后三个月的发作次数对比并未减少。此外，在 17 个进行了家族性地中海热突变基因 DNA 分析的患儿中，8 名患儿是家族性地中海热突变基因的携带者（组 I 2 名，组 II 6 名）。

Butbul Aviel 博士等认为，秋水仙碱治疗可减少 PFAPA 综合征的发作次数。但由于该研究纳入的病例较少，且没有安慰剂对照，仍需要大规模的随机对照研究进一步验证秋水仙碱的疗效。

注：家族性地中海热（Familial Mediterranean Fever，FMF）是一种病因不明的自发性常染色体隐性遗传病，大多数发生于地中海地区血统的人种，以反复发热和腹膜炎为特征。